Jornal de Ensaios Clínicos
Acesso livre

Abstrato

Um estudo de simulação para avaliar a exatidão e precisão de revisões centrais independentes cegas de sobrevivência livre de progressão em ensaios clínicos oncológicos

Walovitch R, Girardi V and Duan F

Objectivo: Modelar o efeito da exactidão e precisão nas taxas de risco, tamanho da amostra e custo global do ensaio em ensaios de Sobrevivência Livre de Progressão (PFS) utilizando diferentes paradigmas de Revisão Independente Cega (BICR).
Método: Os tempos de SLP foram simulados com base num modelo de crescimento tumoral utilizando uma mediana de 180 dias no braço de tratamento; o braço de controlo variou de acordo com a Razão de Risco (HR) de 0,7-0,85. Foram adicionados falsos positivos para variar a precisão (taxa de 1-falso positivo) e foi utilizada uma distribuição logarítmica normal do erro de medição para variar a precisão. A precisão da Avaliação Local (LE) de 70% e o desvio padrão do erro de medição de 0,30 foram comparados a diferentes paradigmas BICR com exatidão e precisão variadas (i.e., exatidão = 70,90% e precisão 0,30, 0,25, 0,20).
Resultados: Em comparação com o LE, todos os paradigmas BICR diminuíram os custos globais dos ensaios em 0,0037 - 26,6,3×106 dólares e os tamanhos das amostras em 12-435, sendo a magnitude do efeito maior nos HRs mais elevados, maior precisão e menor erro de medição.
Conclusão: O nosso estudo indica que para ensaios com SLP baseados na avaliação radiológica, o BICR pode ser uma estratégia custo-efetiva, diminuindo o tamanho das amostras e os custos dos ensaios. Mais importante ainda, o estudo fornece uma indicação quantitativa de como a alteração da exatidão e da precisão pode alterar as projeções do tamanho da amostra e o custo do ensaio.