Jornal de Ensaios Clínicos
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Abstrato

Efeito da estimulação cerebral profunda do Globus Pallidus Internus na qualidade de vida em doentes jovens com paralisia cerebral discinética (STIM-CP): um estudo prospetivo multicêntrico de braço único com cruzamento duplo-cego com seguimento de 12 meses

Anne Koy, Andrea A. Kühn, Anne van Riesen, Julius Huebl, Rudolf Korinthenberg, Volker A. Coenen, Joachim K. Krauss, Andreas Wloch, Delia Lorenz, Martin Häussler, Alfons Schnitzler, Jan Vesper, François Alesch, Walter Lehmacher, Joerg Mueller, Guntram Borck, Karsten Witt, Tobias Bäumer, Steffen Berweck, Sebastian Schröder, Jürgen

Introdução: A estimulação cerebral profunda do globo pálido interno (GPi-DBS) pode ser eficaz em doentes com paralisia cerebral discinética (PC), mas o resultado em termos de gravidade da distonia é frequentemente menos pronunciado e mais variável em comparação com os doentes com distonia monogénica hereditária. Algumas séries de casos publicadas abrangendo dados retrospetivos mostraram que o GPi-DBS está associado a resultados favoráveis ​​de qualidade de vida mesmo em doentes sem alterações no BFMDRS sugerindo que o uso exclusivo de escalas de avaliação clínica pode não refletir todos os efeitos da DBS especialmente não em doentes com formas adquiridas de distonia, como a PC discinética. No entanto, não existem dados prospetivos sobre os efeitos da DBS em crianças.
A nossa hipótese é uma melhoria da qualidade de vida pelo GPi-DBS. Assim sendo, a variação média do questionário CPCHILD desde o início até aos 12 meses é escolhida como parâmetro de resultado primário. Os parâmetros de resultados secundários abrangem a gravidade da distonia, a função motora, a fala, o humor, a cognição, a dor e a qualidade de vida dos prestadores de cuidados antes e até 36 meses após a implantação.
Métodos: Trata-se de um estudo prospetivo de braço único para investigar os efeitos do GPi-DBS em doentes jovens com PC discinética. Serão recrutados 20 doentes com idades entre os 7 e os 18 anos em ambiente multicêntrico. 12 meses após o implante do elétrodo, os doentes são randomizados por um cruzamento duplo-cego em dois grupos: um grupo começa com estimulação contínua, no outro grupo a estimulação é desligada. Após 24 horas trocam as definições de estimulação. A gravidade da distonia será avaliada no final de cada fase.
A nossa hipótese é uma melhoria da qualidade de vida pelo GPi-DBS. Assim sendo, a variação média do questionário CPCHILD desde o início até aos 12 meses é escolhida como parâmetro de resultado primário. Os parâmetros de resultados secundários abrangem a gravidade da distonia, a função motora, a fala, o humor, a cognição, a dor e a qualidade de vida dos prestadores de cuidados antes e até 36 meses após a implantação.
Discussão: Este é o primeiro estudo prospetivo que investiga os efeitos do GPi-DBS nos resultados motores e não motores numa coorte de doentes exclusivamente pediátricos em ambiente multicêntrico. Além disso, serão gerados dados a longo prazo sobre os efeitos e efeitos secundários do GPi-DBS em doentes jovens com paralisia cerebral discinética.