Jornal Internacional de Medicina Física e Reabilitação
Acesso livre
ISSN: 2329-9096
ISSN: 2329-9096
Hayato Ogawa, Soichi Sano*, Kenneth Walsh*
A hematopoiese clonal é um estado no qual uma fração substancial de células-tronco hematopoiéticas adquire mutações em genes condutores específicos e se expandem na ausência de uma malignidade hematológica evidente. Estudos clínicos recentes mostraram que a hematopoiese clonal aumenta a probabilidade de malignidade hematológica e doença cardiovascular. Embora estudos clínicos tenham identificado inúmeros genes condutores candidatos associados à hematopoiese clonal, estudos experimentais são necessários para avaliar relações causais e mecanicistas com processos de doenças. Essa tarefa é tecnicamente difícil e cara de ser alcançada com camundongos geneticamente modificados tradicionais. A versatilidade e a programabilidade do sistema CRISPR-Cas permitem que os pesquisadores avaliem a patogênese de cada mutação em sistemas experimentais. Refinamentos técnicos permitiram a edição de genes de uma maneira específica para o tipo de célula e em uma resolução de par de bases única. Aqui, resumimos estratégias para aplicar o sistema CRISPR-Cas a estudos experimentais de hematopoiese clonal e preocupações que devem ser abordadas.