Design de Medicamentos: Acesso Aberto
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Abstrato

Avaliando o custo relativo de um projeto direcionado versus um projeto não direcionado para ensaios clínicos randomizados

Yuh-Jenn Wu, Chi-Tian Chen, Hsiao-Hui Tsou e Chin-Fu Hsiao

Cada vez mais estudos têm demonstrado que os determinantes genéticos podem mediar a variabilidade entre pessoas na resposta a um medicamento e, por isso, algumas terapêuticas podem beneficiar apenas um subconjunto de doentes. As tecnologias genómicas, como a sequenciação de ADN, o perfil de transcrição de ARNm e a hibridação genómica comparativa, estão a fornecer biomarcadores para prever quem tem maior probabilidade de responder a um determinado medicamento e, assim, traz a oportunidade de realizar ensaios clínicos direcionados com elegibilidade restrita ao subconjunto de doentes . Neste artigo, avaliamos o custo relativo de um desenho dirigido versus um desenho não dirigido para um ensaio clínico randomizado de fase III comparando um novo tratamento com um controlo. A nossa investigação indica que a eficácia do desenho direcionado depende criticamente da diferença do efeito do tratamento entre os subconjuntos de doentes, da proporção de doentes-alvo na população, do desempenho do ensaio de diagnóstico e do custo relativo do rastreio versus as despesas com medicamentos.