Jornal de Ciência e Terapia Celular
Acesso livre

Abstrato

Células estaminais pluripotentes induzidas para o tratamento da hemofilia A

Bilgimol C Joseph e Manjunath S Rao

O fator VIII, uma das proteínas mais complexas conhecidas, desempenha um papel importante na via de coagulação sanguínea. Os defeitos na proteína do fator VIII resultam em hemofilia A, um distúrbio hemorrágico grave. O fator VIII derivado do plasma ou fator VIII recombinante tem sido amplamente utilizado no tratamento de doentes com hemofilia A. Várias tentativas de terapia genética para a hemofilia A falharam por várias razões desconhecidas/pouco estudadas, incluindo a rejeição imunológica. Aqui, são revistos o progresso alcançado no estabelecimento de modelos de doença baseados em iPSC e os potenciais da tecnologia iPSC para medicina personalizada e terapia celular para hemofilia A. Os desafios da tecnologia iPSC são também brevemente discutidos.