Jornal de Ensaios Clínicos
Acesso livre
ISSN: 2167-0870
ISSN: 2167-0870
Zailong Wang*, Zhuqing Yu, Su Chen, Lanju Zhang
O custo da investigação clínica para o desenvolvimento de novos medicamentos tem aumentado rapidamente. Uma abordagem eficaz para reduzir o custo dos ensaios clínicos é utilizar um braço de controlo sintético para substituir um braço de controlo simultâneo. Os braços de controlo sintéticos são geralmente criados com métodos baseados na pontuação de propensão a partir de dados históricos ou de controlo externo ao nível do doente. Embora exista muita literatura que discute como criar braços de controlo sintéticos, pouco se sabe sobre o desempenho dos braços de controlo sintéticos em comparação com os braços de controlo simultâneos em ensaios clínicos reais. Neste artigo, tomámos um ensaio clínico randomizado controlado real e criámos um braço de controlo sintético para o mesmo, utilizando métodos baseados no escore de propensão a partir dos dados de controlo de outros ensaios clínicos randomizados. O objetivo é demonstrar a validade da utilização de braços de controlo sintéticos, comparando o desempenho dos braços de controlo sintéticos com o braço de controlo simultâneo.
São aplicados quatro métodos baseados na pontuação de propensão, estratificação, correspondência, probabilidade inversa de ponderação do tratamento e ajuste de co-variáveis para criar o grupo de controlo sintético. Os nossos resultados mostram que o braço de controlo sintético criado com o método de estratificação ou correspondência poderia fornecer uma estimativa do efeito do tratamento tão precisa como a de um ensaio clínico randomizado real. Isto sugere uma boa oportunidade para acelerar o desenvolvimento de medicamentos com custos reduzidos. Encorajamos a utilização destes métodos em investigação clínica para o desenvolvimento de medicamentos quando estão disponíveis dados de controlo ao nível do doente provenientes de ensaios clínicos randomizados históricos comparáveis.