Design de Medicamentos: Acesso Aberto
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Abstrato

Em projeto adaptativo sem costura de dois estágios com dados de contagem de diferentes durações de estudo sob distribuição Weibull

Qingshu Lu, Shein Chung Chow e Siu Keung Tse

No desenvolvimento clínico, é comummente considerado um desenho de duas fases que combina dois estudos separados (por exemplo, um estudo de determinação da dose de fase II e um estudo de confirmação de fase III) num único ensaio. O objetivo de um projeto de duas fases não é apenas reduzir o tempo entre os dois estudos, mas também avaliar o efeito do tratamento de uma forma mais eficiente. Na prática, uma das dificuldades na utilização de um desenho de dois estádios é que os resultados do estudo em diferentes estádios podem ser diferentes. Por exemplo, um biomarcador (ou o mesmo parâmetro de avaliação do estudo com duração diferente) pode ser considerado na primeira fase, enquanto um parâmetro de avaliação regular do estudo é utilizado na segunda fase. De acordo com os estudos, o caso em que ambos os desfechos do estudo são variáveis ​​contínuas com uma certa estrutura de correlação. Neste artigo, a nossa atenção está focada no caso em que os desfechos do estudo são dados de contagem obtidos nas duas etapas com intervalos de tempo diferentes. São propostos procedimentos estatísticos para combinar os dados observados nas duas diferentes etapas. Além disso, os resultados dos testes de hipóteses e do cálculo do tamanho da amostra são derivados para a comparação de dois tratamentos com base em dados observados num projeto de duas fases.