Jornal de Ciência e Terapia Celular
Acesso livre

Abstrato

pEPI para terapia génica Epissomas não virais e sua aplicação em terapia génica somática

Claudia Hagedorn e Hans J. Lipps

Hoje em dia, na maioria dos ensaios de terapia genética são utilizados vetores baseados em vírus devido à sua elevada eficiência. No entanto, os riscos de segurança, como a transformação da célula por proteínas virais, a mutagénese de inserção ou as reações imunitárias inatas, não podem ser excluídos. Baseando-se na ideia de um vetor ideal para a terapia genética que seja altamente eficiente, mas que não possua estes riscos de segurança, os sistemas de vetores não virais representam uma alternativa atrativa. Com a construção do vetor pEPI não viral, baseado no S/MAR, no final do século passado, foi dado um primeiro passo em direção à terapia genética não viral. Os vetores baseados em S/MAR não contêm quaisquer elementos virais, não se integram e apresentam uma expressão transgénica estável na célula ou organismo alvo. Na última década, os vetores baseados em S/MAR foram melhorados e modificados e encontram agora uma ampla aplicação na investigação básica e tornaram-se também cada vez mais reconhecidos em ensaios clínicos e terapêuticos genéticos.