Medicina Translacional
Acesso livre

Abstrato

Aspecto regulatório dos estudos pré-clínicos para medicina regenerativa

Hanayuki Okura e Akifumi Matsuyama *

A terapia celular regenerativa é uma disciplina na juventude, com apenas experiência limitada na prática clínica. Uma vez que os protocolos de fabricação de células foram estabelecidos em estudos in vitro, as células fabricadas foram designadas como candidatas para produtos medicinais baseados em células. Para julgar se os produtos medicinais baseados em células fabricados de acordo com os protocolos estabelecidos devem ser valiosos para desenvolvimento posterior para a prática clínica, estudos pré-clínicos devem ser conduzidos. Na construção de um pacote de estudo pré-clínico para produtos medicinais baseados em células, o pacote de estudo pré-clínico usado para compostos químicos ajudará muito. Os requisitos e conteúdos dos estudos pré-clínicos são classificados em estudos de toxicidade (estudos de toxicidade geral e estudos de toxicidade especial), estudos farmacológicos (estudos farmacodinâmicos primários e estudos farmacológicos de segurança), estudos farmacocinéticos, estudos de formulação e outros. Os estudos pré-clínicos para os produtos medicinais baseados em células são conduzidos para avaliar e qualificar a eficácia e a segurança dos candidatos. Não é de se admirar que haja um argumento sobre a seleção de parâmetros de avaliação em estudos de toxicidade, farmacológicos e farmacocinéticos para produtos medicinais baseados em células, porque é bem sabido que os produtos medicinais baseados em células são diferentes em propriedades de compostos químicos. Além dos parâmetros usados ​​nesses estudos, as questões de avaliação podem ser um consenso mínimo assumível, e outras devem ser adicionadas caso a caso, dependendo dos processos de fabricação de células. Em antecipação à aprovação como produtos medicinais baseados em células, os possíveis requisitos devem ser discutidos aqui no processo de desenvolvimento de tais produtos do ponto de vista da ciência regulatória, especialmente com foco naqueles em estudos pré-clínicos.