Jornal de Ciência e Terapia Celular
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Abstrato

Silenciamento de RNA: uma abordagem para o tratamento da β-talassemia

Urkude Vikas, Mishra Amit, Yadav Mahavir e Tiwari Archana

A talassemia é uma doença hereditária do sangue, que se transmite de uma geração para a seguinte, representando as hemoglobinopatias mais comuns causadas. Ocorre devido à redução ou produção diminuta de hemoglobina. O aumento dos níveis de hemoglobina fetal (HbF) pode revolucionar a gravidade dos distúrbios da β-hemoglobina, como a β-talassemia.
Mais recentemente, foram feitos grandes avanços na descoberta de genes modificadores críticos, como o BCL11A (linfoma de células B 11A), um regulador mestre da HbF (hemoglobina fetal) e da troca de hemoglobina. A regulação negativa da expressão ou função de BCL11A por siRNA ou pequenas moléculas pode oferecer uma nova abordagem terapêutica para a ativação dirigida de HbF em ​​células eritróides adultas de doentes com β-talassemia e outros distúrbios da β-hemoglobina. A interferência por RNA (RNAi) é um procedimento comummente utilizado para a análise da regulação da expressão genética numa variedade de células, pelo qual o RNA mensageiro alvo (mRNA) é clivado por pequeno RNA complementar interferente (siRNA). O silenciamento de RNA com entrega direta de siRNA pode ser utilizado para suprimir a expressão do gene BCL11A. Esta revisão discute o papel da regulação do gene da globina na talassemia, a interferência do RNAi e as abordagens relacionadas disponíveis para o tratamento de doentes com talassemia grave.