Avanços em Engenharia Genética
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Abstrato

Os vetores virais e a terapia genética

Samira Mirbaha

A descoberta do ADN como biomolécula da herança genética e das doenças abriu a perspectiva de terapias em que os genes mutantes e danificados poderiam ser alterados para a melhoria da condição humana. A edição do genoma é uma tecnologia que permite alterações específicas nos genes de interesse. Esta abordagem é capaz de manipular o genoma de células ou organismos vivos de várias formas: inserções ou deleções de genes escolhidos, introdução de mutações pontuais, knockout ou correção de genes específicos3 A terapia genética proporciona uma abordagem única para tratar uma variedade de doenças hereditárias e doenças adquiridas2, entregando um material genético terapêutico para corrigir a perda de função provocada pela mutação ou para expressar o produto genético deficiente. Apesar de anos de estudos pré-clínicos, só no início da década de 1990 é que as primeiras terapias genéticas foram estudadas em humanos. Nacional do Cancro em Bethesda, em 1990.6 Apesar de numerosos contratempos, as terapias genéticas eficazes ainda mantêm a grande promessa de revolucionar a gestão clínica das doenças humanas.