Jornal de Ensaios Clínicos
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Abstrato

Eficácia e segurança do DVC1-0101 para claudicação intermitente secundária a doença arterial periférica: protocolo de estudo de um ensaio randomizado de fase IIb

Michiko Tanaka, Takuya Matsumoto, Koichi Morisaki, Ryoichi Kyuragi, Yuriko Fujino, Kumi Yoshida, Yoshikazu Yonemitsu e Yoshihiko Maehara

1.1. Enquadramento: Desenvolvemos um novo vetor de transferência de genes baseado no vírus Sendai recombinante não transmissível que expressa o gene do fator de crescimento de fibroblastos humano 2 (DVC1-0101) para tratar a doença arterial periférica. Foi concluído um ensaio clínico aberto de fase I/IIa com quatro doses escalonadas para isquemia crítica dos membros. Concluímos que o DVC1-0101 é seguro e bem tolerado e resultou numa melhoria significativa da função dos membros. Apresentamos o protocolo da fase seguinte do nosso estudo.
1.2. Métodos: Planeamos conduzir um ensaio clínico de fase IIb, que será um ensaio clínico randomizado, controlado por placebo, paralelo, de dose única, cego e de centro único no Japão. Este estudo irá inscrever 60 doentes com diagnóstico de DAP com claudicação intermitente. Os indivíduos que cumpram os critérios de elegibilidade serão randomizados para receber uma dose única de placebo, 5 × 109 ciu/membro de DVC1-0101 ou 1 × 109 ciu/membro de DVC1-0101 administrado por injeção intramuscular direta. A duração da participação neste ensaio para os sujeitos será de aproximadamente 12 meses com nove visitas. Os endpoints primários são avaliar a eficácia de DVC1-0101 versus placebo no pico do tempo de marcha e avaliar a segurança e tolerabilidade de dois níveis de dosagem de DVC1-0101. Os desfechos secundários são 1) avaliar o efeito do DVC1-0101 no tempo de início da claudicação, medido por um teste em passadeira e na qualidade de vida, medida através do Walking Impairment Questionnaire, 2) determinar o efeito do DVC1-0101 na qualificação da hemodinâmica dos membros e 3) explorar a farmacodinâmica do DVC1-0101 avaliando biomarcadores.
1.3. Discussão: Os resultados deste ensaio fornecerão informações sobre o potencial do DVC1-0101 para melhorar as atividades de marcha. Os resultados ajudarão também no desenho de um possível estudo de fase III.